Vezi versiune Desktop
Legăturile din școală în copilărie prezic starea de sănătate fizică decenii mai târziu, potrivit acestui studiu
Pacientul - un bebeluș care a fost bolnav din cauza unei probleme cu ADN-ul său - este acum mult mai bine și urmează să plece acasă în curând.
Citește și La ce vârstă renunță copiii la somnul de prânz?
La scurt timp după ce s-a născut, medicii au știut că KJ Muldoon avea probleme. Testele au arătat că ADN-ul lui KJ conținea o greșeală care împiedica organismul său să scape de o substanță chimică periculoasă numită amoniac.
SURSA FOTO: Freepik.com@zurijeta
Prea mult amoniac poate afecta creierul și alte organe. Aproximativ jumătate dintre copiii născuți cu această problemă mor în timp ce sunt încă bebeluși.
Atunci când corpul uman digeră proteinele, acesta creează amoniac. La o persoană sănătoasă, ficatul ajută la eliminarea acestui amoniac. Dar, din cauza problemei cu genele sale, ficatul lui KJ nu putea scăpa de amoniac.
KJ era prea tânăr și prea mic pentru un transplant de ficat, iar așteptarea unui transplant ar fi fost foarte periculoasă. Medicii de la Spitalul de Copii din Philadelphia (CHOP) i-au întrebat pe părinții lui KJ dacă vor să încerce o metodă nouă - un medicament special făcut doar pentru KJ.
Părinții lui au spus da.
Oamenii de știință de la Penn Medicine au lucrat la ideea de a crea medicamente pentru a repara genele unui singur pacient. Acum aveau șansa de a o încerca cu adevărat. Dar presiunea era mare, deoarece nu era prea mult timp pentru a-l ajuta pe KJ.
SURSA FOTO: Freepik.com@eyeem
Cercetătorii au studiat ADN-ul lui KJ. Problema era ca și cum ai repara o literă scrisă greșit într-un cuvânt care are trei miliarde de litere. Cu ajutorul multor oameni de știință care au contribuit și au lucrat ore în șir, în curând au dezvoltat un instrument CRISPR pentru editarea ADN-ului lui KJ. Apoi, au testat noul medicament pe șoareci și maimuțe.
Rezultatele au fost pozitive - noul tratament a ajutat animalele și părea sigur. După doar șase luni, noul medicament a fost aprobat de FDA.
În acest timp, KJ a primit medicamente și tratament special pentru a scădea nivelul de amoniac. KJ avea șase luni când a primit prima doză mică din noul medicament, care a fost conceput pentru a ajunge la ficatul său și pentru a face o mică schimbare în ADN-ul său.
SURSA FOTO: Freepik.com@freepik
Oamenii de știință și medicii sunt extrem de încântați de rezultate. În doar șase luni, cercetătorii și companiile cu care au lucrat au reușit să creeze un medicament special de editare a ADN-ului pentru un singur pacient. În trecut, această muncă ar fi durat 10 ani sau mai mult.
Proiectul nu este doar un succes pentru KJ. De asemenea, aduce speranță pentru milioane de alte persoane care suferă de afecțiuni care ar putea fi tratate prin metode similare, potrivit Newsforkids.
Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți Parinți și Pitici și pe Google News
Te-a ajutat acest articol?
Urmărește pagina de Facebook Părinți și pitici și pagina de Instagram Părinți și pitici și accesează mai mult conținut util pentru a avea grijă de copilul tău în fiecare etapă a dezvoltării lui.
În sezonul cald, pielea sensibilă a bebelușilor este...
Faza I a studiului clinic al vaccinului s-a încheiat...
O fetiță de 8 ani din Reșița a...
Oamenii de știință au creat...
